La administración diaria con lapicera prellenada, que reemplaza infusiones endovenosas, busca reducir sangrados y mejorar la calidad de vida de pacientes mayores de 12 años.
La hemofilia es una enfermedad hereditaria poco frecuente que altera la capacidad de coagulación de la sangre, lo que puede generar sangrados prolongados ante traumatismos mínimos o de forma espontánea. Recientemente, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) aprobó una nueva alternativa terapéutica para un grupo específico de pacientes: aquellos con hemofilia A o B que han desarrollado inhibidores, una respuesta inmunológica que neutraliza los tratamientos estándar.
La novedad radica en el concizumab, un fármaco que se administra por vía subcutánea diaria mediante una lapicera prellenada, similar a la utilizada para la insulina. Este método reemplaza las infusiones endovenosas de reemplazo de factores, que requieren accesos venosos y una logística más compleja. Está indicado para la prevención de sangrados en pacientes de 12 años o más.
Según datos del estudio clínico fase 3 (explorer7), en el que participaron 133 varones, la profilaxis con este medicamento logró una reducción del 86% en los sangrados tratados, en comparación con la ausencia de profilaxis. La tasa anualizada de sangrado fue de 1,7 con el tratamiento, frente a 11,8 sin prevención.
Expertos consultados destacan el impacto potencial en la calidad de vida. «Es un avance muy significativo para las personas con hemofilia que desarrollaron inhibidores, una de las complicaciones más desafiantes», señaló Gabriela Sciuccati, médica hematóloga pediatra y exjefa del Servicio de Hematología del Hospital Garrahan.
Guillermo Arbesú, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Humberto Notti de Mendoza, explicó que la hemofilia se debe a la deficiencia del factor VIII (tipo A) o del factor IX (tipo B) de la coagulación. En los casos severos, los pacientes tienen menos del 1% de estos factores. El desarrollo de inhibidores, que ocurre entre el 10% y el 30% de los pacientes, complica enormemente el manejo de la enfermedad, ya que el sistema inmune bloquea la acción de los factores administrados.
La nueva terapia subcutánea plantea, según los especialistas, un giro en el abordaje al ofrecer una opción menos invasiva que podría traducirse en menor dolor, reducción del daño articular acumulado y una mayor autonomía para las actividades diarias, el trabajo o los viajes de los pacientes.